Qu'est-ce que l'utilisation compassionnelle des médicaments signifie pour les patients cancéreux et les oncologues

Qu’entend-on par consommation de drogues pour les patients atteints de cancer? Pensez à ces questions:

Qu’arrive-t-il si un seul traitement à l’étude peut vous aider, mais que vous ne répondez pas aux exigences d’inscription aux essais cliniques? Que faire si vous avez échoué à tous les traitements alternatifs à l’exception d’un traitement prometteur qui n’a pas encore été approuvé par la FDA?

Lorsque cela se produit, la FDA a un plan de sauvegarde en place. C’est ce qu’on appelle l’exemption pour usage compassionnel ou l’accès élargi aux médicaments expérimentaux.

Quel est le sens et le but de «l’usage de drogues compassionnel?

L’usage compassionnel fait référence à l’utilisation d’un médicament expérimental (médicament expérimental) ou d’un dispositif médical (non encore approuvé par la FDA) en dehors d’un essai clinique pour traitement en l’absence de traitement satisfaisant alternatif. Avant l’approbation de la FDA, un médicament expérimental ne peut être vendu ou commercialisé aux États-Unis.

Qu’est-ce qu’un médicament expérimental nouveau (IND)? – Examen des essais cliniques et du processus d’approbation de la FDA Avant de discuter de la consommation compassionnelle, il peut être utile de décrire le processus d’élaboration d’un nouveau médicament ou d’une nouvelle procédure, puis rejetée ou approuvée par le processus d’approbation de la FDA. à utiliser par le grand public. Pour cette discussion, je vais limiter le processus aux médicaments seuls.

La première étape que les chercheurs utilisent pour évaluer un médicament possible implique des études non humaines. De nouveaux médicaments dans ce cadre sont testés sur des cellules cancéreuses cultivées dans un plat en laboratoire, ou sur d’autres animaux, tels que des souris. Lorsque ces études sont considérées comme suffisamment complètes, les tests humains passent ensuite par trois phases d’essais cliniques.

Les études cliniques de phase 1 sont réalisées sur un petit nombre de personnes et sont conçues pour répondre à la question: «Le médicament est-il sûr? Les essais de phase 2 sont la prochaine étape, conçue pour répondre à la question: «Le traitement fonctionne-t-il? La dernière étape avant l’approbation (ou le rejet) de la FDA est la phase 3 des essais cliniques, essais utilisés pour répondre à la question: «Le traitement fonctionne-t-il mieux que les traitements approuvés standard, ou avec moins d’effets secondaires?

En utilisant ce scénario, la consommation compassionnelle serait l’utilisation d’un médicament qui est dans l’une des phases des études cliniques avant l’approbation de la FDA, mais pas en tant que participant à l’un des essais cliniques.

Quand quelqu’un pourrait-il se qualifier pour l’usage de drogues pour des raisons de compassion (dispense pour usage compassionnel)?

Idéalement, les patients cancéreux qui pourraient bénéficier d’un nouveau médicament expérimental (IND) seraient inscrits à un essai clinique actif qui étudie ce médicament

Cela dit, certaines personnes pouvant bénéficier d’un médicament à l’étude peuvent ne pas correspondre aux critères spécifiques d’inscription à cet essai clinique pour des raisons telles que l’âge, les traitements antérieurs, l’état de performance ou d’autres conditions excluant. Dans ce cas, 2 critères doivent être remplis:Il ne doit pas y avoir de thérapie alternative satisfaisante pour diagnostiquer, surveiller ou traiter une maladie grave, et

Le risque probable pour la personne du médicament expérimental (ou de la procédure) n’est pas plus grand. que le risque probable de la maladie elle-même.

Qu’est-ce que l’accès élargi aux médicaments expérimentaux?

Si vous lisez les documents de la FDA, vous pouvez vous demander quelle est la différence entre l’accès élargi et l’exemption pour usage compassionnel, ou s’ils sont utilisés de manière interchangeable. La réponse est qu’il existe trois niveaux d’accès élargi. Ces niveaux comprennent:

L’utilisation de médicaments expérimentaux pour des patients individuels populations Des populations de patients de taille intermédiaire (jusqu’à 100) et

De plus grands groupes de patients (plus de 100)
Exigences pour l’accès individuel aux médicaments expérimentaux contre le cancer

Les conditions suivantes doivent être remplies pour demander un accès individuel:

Le médicament (ou la procédure) doit être utilisé pour le diagnostic, la surveillance ou le traitement d’une maladie grave.

Le patient ne doit pas être admissible à des essais cliniques en cours sur le médicament.

La FDA doit déterminer que l’exemption pour usage compassionnel n’interférera avec aucune étape des essais cliniques en cours du médicament.
Il ne doit pas exister de traitement alternatif ou comparable satisfaisant pour le patient, ou le patient est incapable de tolérer ces thérapies alternatives.
Un patient doit avoir un diagnostic de cancer pour lequel le médicament expérimental a démontré une activité. En d’autres termes, la FDA doit déterminer qu’il existe suffisamment de preuves que le médicament est sûr et efficace pour justifier son utilisation pour un patient particulier.
Un patient doit généralement avoir subi un traitement standard qui n’a pas réussi.
Le médicament doit être utilisé pour une affection grave ou potentiellement mortelle, dans laquelle les risques du traitement expérimental l’emportent sur les risques de ne pas recevoir de traitement. En d’autres termes, le risque, y compris le décès, du traitement expérimental est considéré comme inférieur au risque de décès dû à la maladie sans traitement.
L’obtention du médicament implique la participation active du médecin et du patient
Le médecin doit être prêt à gérer le médicament et à compléter le suivi du traitement
La société qui fabrique le médicament doit accepter de fournir le médicament (la FDA ne peut Si l’entreprise demande le paiement du médicament, le patient doit fournir ce paiement.
La FDA, après avoir reçu la demande, prendra une décision sur l’opportunité ou non d’autoriser une exemption pour usage compassionnel. Il est important de noter que même si cela semble être un processus difficile,
depuis 2009, la FDA a approuvé la grande majorité des demandes de nouveaux médicaments expérimentaux qu’il a reçu
. Processus de demande pour l’usage compassionnelIl existe deux types de demandes d’utilisation compassionnelle. Celles-ci comprennent:

Utilisation d’urgence –

En cas d’urgence, une demande peut être faite par téléphone (ou autre forme rapide de communication) et un responsable de la FDA peut donner l’autorisation par téléphone de commencer le traitement. Le médecin traitant doit suivre cette autorisation verbale avec une demande écrite d’utilisation de drogue expérimentale dans les 15 jours suivant l’autorisation verbale de la FDA d’utiliser le médicament. (S’il n’y a pas suffisamment de temps pour obtenir l’approbation du comité d’examen expérimental dans une situation émergente, le traitement peut commencer sans l’approbation de la CISR, à condition que la CISR soit avisée par le médecin traitant dans les 5 jours ouvrables.) Utilisation avec compassion (accès pour un seul patient) –

À moins d’une urgence menaçant le pronostic vital, le médecin traitant doit remplir une demande d’utilisation de drogue nouvelle expérimentale. Une fois que cette demande est livrée à la FDA, la FDA a une période de 30 jours au cours de laquelle la demande peut être examinée et une décision prise quant à l’acceptation ou le refus. Gardez à l’esprit que la plupart du temps, la décision sera partagée avec le médecin traitant aussi rapidement que possible. Since (Puisque cette information change avec le temps, vérifiez les sources de FDA énumérées au bas de cet article pour les informations les plus à jour.) Ce que vous devez savoir en tant que patient
Il y a plusieurs choses à garder à l’esprit si vous envisagez l’utilisation d’un médicament expérimental. Ceux-ci incluent: Le médicament (ou procédure) peut avoir des risques sérieux.

Comme le médicament (ou la procédure) n’a pas encore été approuvé par la FDA, on ne sait pas si le médicament expérimental est meilleur ou pire que le médicament standard. Vous ne pouvez pas recevoir d’avantage supplémentaire du médicament.

Les effets secondaires à court terme et les effets secondaires à long terme du médicament ne sont pas encore entièrement connus.

Responsabilité de votre médecin pour l’usage compassionnel de médicaments

Lorsque vous faites une demande pour usage compassionnel, ce sera votre oncologue traitant (celui que vous devez soigner) qui sera responsable de l’application, de l’administration et de la documentation du traitement.
Le médecin traitant doit remplir une demande comme décrit ci-dessus.
Le médecin traitant sera responsable de soumettre un protocole de traitement et de prouver à la FDA un rapport des résultats du traitement, résumé, et de tous les effets secondaires.

Le médecin traitant est responsable de l’obtention du médicament auprès du fabricant / développeur et de tenir compte des médicaments restants après le traitement.

Le médecin traitant doit accepter de surveiller la patiente tout au long du traitement, en suivant toutes les lignes directrices et les responsabilités, en assumant le rôle d’investigatrice pour ce patient.