Le syndrome myélodysplasique, ou syndrome myélodysplasique, comprend une variété de troubles différents qui affectent le fonctionnement de la moelle osseuse. La moelle osseuse fait de nouveaux globules rouges, des globules blancs et des plaquettes pour la coagulation, de sorte qu’une mauvaise fonction de la moelle peut mener à l’anémie, au faible nombre de cellules et à d’autres problèmes.
Les principales préoccupations avec MDS sont a) ces faibles nombres et tous les problèmes connexes; et b) la possibilité que le SMD évolue vers le cancer – leucémie myéloïde aiguë ou LMA.
Différents types de MDS sont traités très différemment. Toutes les thérapies SMD ne conviennent pas à tous les patients atteints de SMD. Les options pour le traitement du SMD comprennent des soins de soutien, une thérapie de faible intensité, une thérapie de haute intensité et / ou des essais cliniques.
Considérations relatives au traitement
Lorsque vous discutez de votre plan de traitement MDS avec votre médecin, les facteurs dits liés au patient peuvent être très importants. Voici quelques exemples de facteurs liés au patient:
- Comment vous entendez-vous par rapport aux activités quotidiennes avant le diagnostic de SMD
- Autres problèmes médicaux que vous avez
- Votre âge
- Les coûts financiers de divers traitements
- Quels risques de traitement vous conviennent
Caractéristiques de votre forme particulière de MDS sont également très importants. Voici des exemples de caractéristiques et de résultats spécifiques:
- Les marqueurs et les résultats des tests génétiques de la moelle osseuse qui aident à déterminer les options qui s’offrent à vous, la probabilité que votre SMD évolue vers la leucémie et les résultats attendus de certains traitements. .
- Comment votre MDS affecte le nombre de cellules saines dans votre sang circulant
- Quelle est la gravité de votre maladie en termes de nombre de cellules «blastes» immatures dans votre moelle
Vos objectifs pour ce que vous voulez retirer du traitement sont également pris en compte dans le plan. Voici des exemples de différents objectifs de traitement:
- Juste pour vous sentir mieux
- Limitez votre besoin d’avoir autant de transfusions
- Améliorez votre anémie, neutropénie et thrombocytopénie
- Réalisez une rémission
- Guérissez vos MDS
Surveillez et attendez
Pour les patients qui ont un MDS à faible risque tel que déterminé par le système international de notation pronostique, ou IPSS, et numération formule sanguine stable (CBC), parfois la meilleure approche de la thérapie est l’observation et le soutien, au besoin.
Dans ce cas, vous devrez être surveillé pour les changements dans votre moelle qui pourraient indiquer la progression de la maladie. Les CBC réguliers, ainsi que l’aspiration et la biopsie de la moelle osseuse, peuvent faire partie de la surveillance.
Soins de soutien
Les soins de soutien font référence aux thérapies utilisées pour traiter et gérer le SMD; ces traitements peuvent grandement améliorer l’état d’une personne, mais ils ne s’arrêtent pas d’attaquer réellement les cellules à l’origine du SMD.
Transfusions
Si votre numération sanguine commence à tomber et que vous présentez des symptômes, vous pouvez bénéficier d’une transfusion de globules rouges ou de plaquettes. La décision d’avoir une transfusion dépendra d’autres conditions médicales que vous avez et comment vous vous sentez. Over La surcharge en fer et la thérapie par chélation
Si vous devez subir plusieurs transfusions sanguines chaque mois, vous pourriez présenter un risque de développer une affection appelée surcharge en fer.
Les niveaux élevés de fer dans les transfusions de globules rouges peuvent entraîner une augmentation des réserves de fer dans votre corps. De tels niveaux élevés de fer peuvent réellement endommager vos organes.
Les médecins peuvent traiter et prévenir la surcharge en fer de transfusions multiples en utilisant des médicaments appelés chélateurs du fer, qui comprend un traitement oral, le déférasirox (Exjade), ou une perfusion appelée mésylate de déféroxamine (Desferal). Les directives de pratique du National Comprehensive Cancer Network, ou NCCN, offrent des critères que votre médecin peut utiliser pour décider si vous avez besoin d’un traitement par chélation du fer.
Facteurs de croissance
Certaines personnes atteintes d’anémie MDS peuvent bénéficier de médicaments de facteurs de croissance appelés agents de stimulation de l’érythropoïétine ou protéines (ASE).Les exemples d’ASE comprennent l’époétine alfa (Eprex, Procrit ou Epogen) ou la darbepoetin alfa à action prolongée (Aranesp). Ces médicaments sont administrés par injection dans votre tissu adipeux (injection sous-cutanée). Bien que ces médicaments ne soient pas utiles pour tous les patients atteints de SMD, ils peuvent aider à prévenir les transfusions sanguines chez certains patients.
Votre médecin peut vous proposer de commencer un facteur de stimulation des colonies, tel que le G-CSF (Neupogen) ou le GM-CSF (leucine), si votre nombre de globules blancs diminue à la suite de votre SMD. Les facteurs stimulant les colonies aident votre corps à produire plus de globules blancs appelés neutrophiles. Si le nombre de neutrophiles est bas, vous courez un risque plus élevé de développer une infection dangereuse. Surveillez les signes d’infection ou de fièvre et consultez un professionnel de la santé dès que possible si vous êtes concerné.
Thérapie de faible intensité
La thérapie de faible intensité fait référence à l’utilisation d’une chimiothérapie de faible intensité ou d’agents connus comme modificateurs de la réponse biologique. Ces traitements sont principalement fournis en ambulatoire, mais certains d’entre eux peuvent nécessiter des soins de soutien ou une hospitalisation occasionnelle, par exemple, pour traiter une infection résultante.
Thérapie épigénétique
Un groupe de médicaments appelés agents hypométhylants ou déméthylants sont les armes les plus récentes dans la lutte contre les SMD.
L’azacitidine (Vidaza) a été approuvée par la FDA pour être utilisée dans toutes les classifications franco-américano-britanniques (FAB) et toutes les catégories de risque IPSS de MDS. Ce médicament est généralement administré par injection sous-cutanée pendant 7 jours consécutifs, tous les 28 jours pendant au moins 4 à 6 cycles. Les études d’azacitidine ont montré des taux de réponse de 60 pour cent, avec environ 23 pour cent réalisant la rémission partielle ou complète de leur maladie. L’azacitidine provoque souvent une baisse initiale du nombre de globules sanguins qui peut ne pas se rétablir avant le premier ou les deux premiers cycles. Dec Un autre type d’agent hypométhylant utilisé en thérapie pour le SMD est la décitabine (Dacogen). Très similaire à la structure azacitidine, il est également approuvé par la FDA pour tous les types de MDS. Le régime de traitement était généralement associé à des toxicités de faible intensité, de sorte qu’il est également considéré comme une thérapie de faible intensité. La décitabine peut être administrée par voie intraveineuse ou sous-cutanée. Une étude dans laquelle la décitabine a été administrée par voie intraveineuse pendant 5 jours a montré un taux de rémission complet de près de 40%. D’autres schémas posologiques sont en cours d’étude. Ther Traitement immunosuppresseur et modificateurs de la réponse biologique
Dans les SMD, les globules rouges, les globules blancs et les plaquettes meurent ou meurent avant d’être suffisamment matures pour être libérés de la moelle osseuse dans la circulation sanguine. Dans certains cas, les lymphocytes (un type de globule blanc) sont responsables de cela. Pour ces patients, il peut être efficace d’utiliser une thérapie qui a un impact sur le système immunitaire.
Les agents non-chimiothérapeutiques de faible intensité (modificateurs de la réponse biologique) incluent la globuline anti-thymocyte (ATG), la cyclosporine, la thalidomide, la lénalidomide, la protéine de fusion du récepteur du facteur de nécrose tumorale et les analogues de la vitamine D. Tous ces éléments ont montré au moins certains dans les premiers essais, mais beaucoup ont besoin de plus d’essais cliniques pour comprendre l’efficacité dans différents types de MDS.
Les personnes qui ont un type particulier de SMD appelé syndrome 5q-, dans lequel il y a un défaut génétique dans le chromosome 5, peuvent avoir une réponse à un médicament appelé lénalidomide (Revlimid). En règle générale, le lénalidomide est utilisé chez les patients présentant un risque IPSS faible ou intermédiaire faible SMD qui dépendent de la transfusion de globules rouges. Dans les études sur le lénalidomide, de nombreux patients avaient des besoins transfusionnels réduits – près de 70%, en fait -, mais ont continué de présenter de faibles taux de plaquettes et de neutrophiles. Les avantages du traitement de MDS à haut risque ou de sous-types autres que le syndrome 5q avec le lénalidomide sont encore à l’étude.
Traitement de haute intensité
Chimiothérapie
Certains patients atteints de SMD à risque plus élevé, ou de type FAB, RAEB et RAEB-T, peuvent être traités par chimiothérapie intensive. Cette chimiothérapie, du même type que celle utilisée dans le traitement de la leucémie myéloïde aiguë (AML), vise à détruire la population de cellules anormales de la moelle osseuse qui conduit au SMD.
Bien que la chimiothérapie puisse être bénéfique chez certains patients atteints de SMD, il est important de considérer que les patients âgés souffrant d’autres affections présentent des risques supplémentaires. Les avantages potentiels de la thérapie doivent l’emporter sur le risque encouru.
Des recherches sont en cours pour comparer les résultats de la chimiothérapie intensive à ceux de l’azacitidine ou de la décitabine. Trans Transplantation de cellules souches
Les patients présentant un SMD IPSS à haut risque peuvent être en mesure de guérir leur maladie avec une greffe de cellules souches allogéniques. Malheureusement, la nature à haut risque de cette procédure limite son utilisation. En fait, la greffe de cellules souches allogéniques peut avoir un taux de mortalité lié au traitement allant jusqu’à 30%. Par conséquent, cette thérapie est généralement utilisée uniquement chez les patients plus jeunes qui sont en bonne santé.
Les études actuelles étudient le rôle des greffes dites «mini» non myéloablatives chez les patients âgés atteints de SMD. Bien que ces types de transplantation aient traditionnellement été considérés comme moins efficaces que les greffes standard, leur toxicité diminuée peut en faire une option pour les patients qui seraient autrement inéligibles.
Résumé:
En raison des différents types de MDS et des différents types de patients, il n’existe pas de traitement unique. Il est donc important que les patients atteints de SMD discutent de toutes les options avec leur équipe soignante et trouvent une thérapie qui leur procurera les meilleurs avantages avec le moins de toxicité possible.
Des essais cliniques avec de nouvelles thérapies pour MDS sont en cours, alors restez à l’écoute. Par exemple, on étudie le ruxolitinib (Jakafi) pour le traitement des patients atteints de SMD à risque faible ou intermédiaire.
