Dans l’anémie à hématies falciformes, le meilleur médicament pour prévenir les complications est actuellement l’hydroxyurée, parfois abrégée en HU. L’hydroxyurée a d’abord été développée comme médicament de chimiothérapie dans les années 1960. Il a été utilisé pour une grande variété de conditions malignes au départ, mais il a été utilisé dans la drépanocytose depuis plus de 25 ans. L’hydroxyurée est le seul médicament approuvé par la FDA (Food and Drug Administration) pour traiter l’anémie falciforme.
Comment l’hydroxyurée agit-elle dans l’anémie falciforme?
Dans l’anémie falciforme, l’hydroxyurée aide le corps à produire plus d’hémoglobine fœtale (Hb F). Ceci est une hémoglobine trouvée chez les nouveau-nés. Les nouveau-nés atteints de drépanocytose ne présentent pas de complications au cours des premiers mois de leur vie, car l’hémoglobine fœtale empêche les globules rouges de s’agiter. Cette augmentation de l’hémoglobine fœtale aide à garder votre globule rouge rond au lieu de faucille. Ces globules rouges circulaires sont capables de traverser les vaisseaux sanguins en douceur.
Quels sont les avantages de l’hydroxyurée?
Dans de nombreuses études chez les enfants et les adultes atteints de drépanocytose, le traitement par hydroxyurée a été associé à moins de crises douloureuses, moins d’événements de syndrome respiratoire aigu (complications pulmonaires), réduction du besoin transfusionnel et réduction du besoin d’hospitalisation. L’hydroxyurée augmente également votre taux d’hémoglobine, ce qui vous rend moins anémique.
De plus, le traitement par hydroxyurée a été associé à une espérance de vie plus longue chez les adultes atteints d’anémie falciforme.
Effets secondaires
Sur la base des doses utilisées dans l’anémie falciforme, les effets secondaires sont relativement bénins. La perte de cheveux, les plaies dans la bouche et le risque accru d’infection associé à la chimiothérapie sont rarement observés.
L’hydroxyurée peut diminuer les globules blancs, l’hémoglobine et les plaquettes. En raison de cet effet secondaire, votre médecin surveillera étroitement vos numérations avec la numération globulaire complète et la numération des réticulocytes. De temps en temps, la douleur abdominale est vue mais ceci est habituellement doux et résout sans intervention. Un autre effet secondaire est l’assombrissement des ongles appelé mélanonichyie. En général, la plupart des patients sont capables de trouver une dose d’hydroxyurée qu’ils peuvent tolérer avec peu d’effets secondaires.
Quels patients devraient envisager un traitement par l’hydroxyurée?
Selon les lignes directrices les plus récentes sur la drépanocytose du National Heart, Lung and Blood Institute (publié par les National Institutes of Health) publiées en 2014, tous les enfants atteints d’hémoglobine SS et de bêta-thalassémie doivent recevoir un traitement d’hydroxyurée pour prévenir complications après l’âge de 9 mois. Chez les adultes, un traitement par hydroxyurée doit être envisagé chez les patients qui présentent 3 crises douloureuses ou plus par an, une douleur qui interfère avec les activités quotidiennes, des antécédents de syndrome thoracique aigu ou une anémie sévère qui interfère avec les activités quotidiennes. Hydro L’hydroxyurée cause-t-elle le cancer?
Historiquement, cela a été une énorme préoccupation. Les patients initialement traités avec l’hydroxyurée présentaient des conditions qui augmentaient leur risque de malignité (cancer) mais parce qu’ils développaient un cancer pendant le traitement par hydroxurée, il était attribué au médicament.
Dans la drépanocytose, la réponse est non. Selon une étude publiée en 2014 et portant spécifiquement sur les patients atteints de drépanocytose, ceux qui prenaient de l’hydroxyurée ne présentaient pas de risque accru de cancer par rapport à ceux qui ne prenaient pas d’hydroxyurée.
Puis-je prendre de l’hydroxyurée pendant la grossesse?
À ce moment, il n’est pas recommandé de prendre de l’hydroxyurée pendant la grossesse. L’hydroxyurée est un médicament de classe D indiquant qu’il semble y avoir un risque pour le fœtus en développement. Il y a un petit nombre de cas rapportant des grossesses normales chez des femmes atteintes de drépanocytose qui ont continué l’hydroxyurée, mais des informations supplémentaires sont nécessaires.
Puis-je arrêter de prendre de l’hydroxyurée?
