Qu’est-ce qu’une drogue orpheline et qu’est-ce que la Loi sur les médicaments orphelins? Pourquoi la recherche et le développement de ces médicaments sont-ils importants et quels sont les obstacles?
Qu’est-ce qu’un médicament orphelin? – Définition
Un médicament orphelin est un médicament (pharmaceutique) qui reste sous-développé en raison de l’absence d’une entreprise pour trouver le médicament rentable. Souvent, la raison pour laquelle le médicament n’est pas rentable est qu’il y a relativement peu de personnes qui achèteront le médicament en comparaison avec la recherche et le développement nécessaires à la fabrication du médicament.
En termes simples, les médicaments orphelins sont ceux dont les entreprises ne s’attendent pas à faire beaucoup d’argent, et dirigent plutôt leurs efforts vers des médicaments qui rapporteront de l’argent.
Pourquoi certains médicaments sont des «médicaments orphelins»
Les sociétés pharmaceutiques (biopharmaceutiques) et biotechnologiques font constamment des recherches et développent de nouveaux médicaments pour traiter les maladies, et de nouveaux médicaments arrivent fréquemment sur le marché. D’un autre côté, les personnes qui souffrent de maladies ou de troubles rares ne voient pas la même attention de la recherche sur les médicaments pour leurs maladies. En effet, leur nombre est faible et le marché potentiel de nouveaux médicaments pour traiter ces maladies rares (communément appelées «médicaments orphelins») est également faible.
Une maladie rare survient chez moins de 200 000 individus aux États-Unis ou moins de 5 pour 10 000 individus dans l’Union européenne. Les organismes de réglementation gouvernementaux des États-Unis et de l’Union européenne ont donc pris des mesures pour réduire cette disparité dans le développement de médicaments
Incitation à accroître le développement de médicaments orphelins
Reconnaissant que les médicaments adéquats pour les maladies rares n’avaient pas été développés aux États-Unis Le Congrès des États-Unis a adopté la Loi sur les médicaments orphelins en 1983.
Le Bureau américain du développement des produits orphelins
La Food and Drug Administration des États-Unis (FDA) est responsable de la sécurité et de l’efficacité de médicaments sur le marché aux États-Unis.
La FDA a créé le Bureau du développement des produits orphelins (OOPD) pour aider au développement de médicaments orphelins (et autres produits médicaux pour les maladies rares), y compris l’octroi de subventions de recherche.
Les médicaments orphelins, comme les autres médicaments, doivent toujours être sûrs et efficaces grâce à la recherche et aux essais cliniques avant que la FDA ne les approuve pour la commercialisation.
La Loi américaine sur les médicaments orphelins de 1983 offers La Loi sur les médicaments orphelins incite les entreprises à développer des médicaments (et d’autres produits médicaux) pour les petits marchés de personnes atteintes de maladies rares (47% des maladies rares affectent moins de 25 000 personnes). ). Ces incitatifs comprennent:
des crédits d’impôt fédéraux pour la recherche effectuée (jusqu’à concurrence de 50% des coûts) pour développer un médicament orphelin.
- Un monopole garanti de 7 ans sur les ventes de médicaments pour la première société à obtenir l’approbation de la FDA pour la commercialisation d’un médicament particulier. Ceci s’applique uniquement à l’utilisation approuvée du médicament. Une autre application pour un usage différent pourrait également être approuvée par la FDA, et la société aurait également des droits de commercialisation exclusifs pour le médicament pour cette utilisation.
- Des dérogations aux frais de demande d’approbation de médicaments et aux frais annuels de produits de la FDA.
- Avant l’adoption de la loi sur les médicaments orphelins, peu de médicaments orphelins étaient disponibles pour traiter les maladies rares.
Depuis la Loi, plus de 200 médicaments orphelins ont été approuvés par la FDA pour être commercialisés aux États-Unis.
Effet de la Loi sur les médicaments orphelins dans les produits pharmaceutiques américains
Depuis la création de la Loi sur les médicaments orphelins en 1983, développement de nombreux médicaments. En 2012, il y avait au moins 378 médicaments qui ont été approuvés grâce à ce processus, et le nombre continue d’augmenter.
Exemple de médicaments disponibles en vertu de la Loi sur les médicaments orphelins
Parmi les médicaments approuvés, citons:
l’hormone adrénocorticotrope (ACTH) pour traiter les spasmes infantiles
- la tétrabenzine pour le traitement de la chorée chez les personnes atteintes de la maladie de Huntington
- Comme le Congrès des États-Unis, le gouvernement de l’Union européenne (UE) a reconnu la nécessité d’accroître la recherche et le développement de médicaments orphelins.
- Comité des médicaments orphelins
Créé en 1995, l’Agence européenne des médicaments (EMEA) est chargée d’assurer la sécurité et l’efficacité des médicaments sur le marché de l’UE. Il rassemble les ressources scientifiques des 25 États membres de l’UE. En 2000, le Comité des médicaments orphelins (COMP) a été créé pour superviser le développement des médicaments orphelins dans l’UE.
Règlement sur les médicaments orphelins
Le règlement sur les médicaments orphelins, adopté par le Conseil européen, prévoit des incitations pour le développement de médicaments orphelins (et d’autres produits médicaux pour les maladies rares) dans l’UE, notamment:
les dérogations aux processus d’approbation du marketing.
Un monopole garanti de dix ans sur les ventes de médicaments pour la première société à obtenir l’approbation de mise sur le marché EMEA d’un médicament. Ceci s’applique uniquement à l’utilisation approuvée du médicament.
Autorisation de mise sur le marché communautaire – une procédure centralisée d’autorisation de mise sur le marché qui s’étend à tous les États membres de l’UE.
- Assistance au protocole, c’est-à-dire fourniture de conseils scientifiques aux sociétés pharmaceutiques sur les différents tests et essais cliniques nécessaires à la mise au point d’un médicament.
- Le règlement sur les médicaments orphelins a eu le même effet bénéfique dans l’UE que la loi sur les médicaments orphelins aux États-Unis, augmentant considérablement le développement et la commercialisation des médicaments orphelins pour les maladies rares.
- Bottom Line sur la Loi sur les médicaments orphelins
- À l’heure actuelle, la Loi sur les médicaments orphelins suscite de nombreuses controverses, d’un côté il y a le besoin de traitements contre les maladies rares et de l’autre, la durabilité. Heureusement, ces actes, tant aux États-Unis qu’en Europe, ont permis de sensibiliser les gens aux nombreuses maladies rares qui, lorsqu’elles sont additionnées, ne sont pas si rares.
