La FDA a approuvé le traitement de thérapie génique pour la première fois, un mouvement historique dans les annales de la médecine. Le nouveau traitement – Kymriah (tisagenlecleucel) – utilise des lymphocytes T modifiés pour lutter contre la leucémie.
L’approbation de Kymriah est un signe avant-coureur pour l’approbation d’autres formes de thérapie génique qui combattront le cancer et d’autres maladies graves en utilisant une approche nouvelle et excitante: la reprogrammation du corps par des moyens artificiels. Gene Thérapie génique à base de cellules gene La thérapie génique à base de cellules se réfère à la pratique consistant à introduire un nouveau matériel génétique dans une population cellulaire spécifique, puis à réintroduire ces cellules modifiées dans le corps. Une fois dans le corps, ces nouvelles cellules peuvent produire des protéines qui aident à combattre le cancer ou d’autres maladies graves.
Kymriah implique l’introduction de lymphocytes T génétiquement modifiés – un type de lymphocyte, ou globule blanc – dans le corps. Ces cellules T modifiées reconnaissent et attaquent les cellules leucémiques.
La thérapie génique est préférable à la chimiothérapie car les thérapies géniques sont moins toxiques. La chimiothérapie affecte tout le corps et provoque des effets indésirables à l’échelle du corps. Avec la thérapie génique à base de cellules, les cellules reconstruites sont infusées localement et combattent spécifiquement les tumeurs. K En plus d’être une forme de thérapie génique, Kymriah est aussi un agent immunothérapeutique. L’immunothérapie utilise le pouvoir du système immunitaire pour traiter la maladie.
Kymriah expliquée
En termes techniques, Kymriah de Novartis est une thérapie expérimentale à base de lymphocytes T de récepteur d’antigène chimérique (CAR) utilisée pour traiter la leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B récidivante ou réfractaire (c’est-à-dire résistante au traitement).
Kymriah est une forme personnalisée d’immunothérapie dans laquelle les propres cellules T d’un patient sont d’abord collectées puis envoyées à un centre de fabrication.
Les cellules T sont récoltées en utilisant une procédure appelée leucapharesis.
Au centre de fabrication, ces cellules T sont modifiées pour inclure un gène qui code pour l’expression CAR. Ces cellules modifiées sont ensuite réinjectées dans le patient. Une fois dans le corps, le RAC cible un antigène spécifique appelé CD19 situé à la surface des cellules leucémiques et qui tue ces cellules cancéreuses. Une fois dans le sang, ces cellules T modifiées se développent et s’élargissent pour éradiquer le cancer en deux ou trois semaines.
Les experts de la FDA ont basé leur approbation de Kymriah sur un seul volet d’un essai clinique de phase II dans lequel 63 enfants, adolescents et jeunes adultes atteints de leucémie lymphoblastique aiguë à cellules B réfractaires ou réfractaires ont reçu une dose unique du traitement. Parmi ces participants, 83% sont entrés en rémission après trois mois. En outre, 75% restaient indemnes de la maladie après six mois. Fait important, Kymriah a reçu des désignations de revue prioritaire et de thérapie révolutionnaire par la FDA. Leu La leucémie lymphoblastique aiguë est un cancer de la moelle osseuse et du sang. Il provoque le corps à faire des lymphocytes anormaux. Ces cellules sanguines anormales évincent rapidement les cellules sanguines saines dans la moelle osseuse. Nous avons besoin de nos cellules sanguines pour survivre.
Lorsque le nombre de cellules sanguines normales diminue considérablement, la mort peut en résulter.
Bien que les personnes âgées puissent développer la LAL, c’est avant tout une maladie infantile. Environ 90 pour cent des enfants atteints de LAL entrent en rémission après le traitement. Kymriah est approuvé chez les patients de moins de 25 ans qui présentent soit un cancer récidivant, soit un cancer résistant au traitement.
Préoccupations à propos de Kymriah
L’un des effets secondaires négatifs de tout type de thérapie par anticorps monoclonaux est le syndrome de libération de cytokines, une réaction à la perfusion qui est également appelée tempête de cytokine. Les cytokines sont de petites protéines qui sont sécrétées par les cellules et ont des effets sur d’autres cellules.
Chez la plupart des gens, les symptômes du syndrome de libération des cytokines sont légers ou modérés et peuvent être facilement traités. Ces symptômes comprennent:
tension artérielle basse
fatigue
tachycardie
mal de tête
- fièvre
- nausée
- frissons
- éruption cutanée
- gorge irritée
- difficulté à respirer
- Cependant, les patients qui ont des cancers du sang – comme la LAL – courent un risque plus élevé de développer une tempête de cytokine grave avec des symptômes potentiellement mortels. Pour cette raison, les perfusions doivent avoir lieu dans des centres à haut volume avec des spécialistes formés pour gérer les complications graves comme la tempête de cytokine.
- Enfin, Kymriah devrait coûter environ 500 000 $. Néanmoins, le traitement avec Kymriah est toujours moins cher qu’une greffe de moelle osseuse, qui est couramment utilisé dans le traitement de la leucémie.
- Un mot de Verywell
- réfractaire ou récurrente ALL est une maladie mortelle. L’approbation de Kymriah donne de l’espoir à quelques centaines de jeunes aux États-Unis qui n’ont plus d’options de traitement. Il s’est avéré efficace dans les essais cliniques. Cependant, les essais cliniques ont été de durée limitée, et il reste à voir si Kymriah peut induire des rémissions à vie.
En termes généraux, l’approbation par la FDA d’une forme de thérapie génique ouvre pour la première fois un nouvel âge de la médecine: un âge où nous pouvons reprogrammer nos cellules pour lutter contre le cancer et d’autres maladies mortelles.
